Spyrðu sérfræðinginn: Bylting og klínískar rannsóknir vegna mergbjúgs

Efni.

• Hvaða nýlegar og áframhaldandi klínískar rannsóknir eru að gerast vegna mergbjúgs.
• Hafa verið nýleg tímamót á rannsóknum til að meðhöndla eða meðhöndla mergfíbrósa?
• Hvar og hvernig getur einhver fundið klínískar rannsóknir á myelofibrosis til að taka þátt í?
• Hversu árangursríkar hafa núverandi meðferðir verið til meðferðar á beinfrumuvökva?
• Er einhver hætta á að skrá sig í klíníska rannsókn?
• Hverjar eru bestu leiðirnar til að koma í veg fyrir framþróun mergfrumnafla?
• Er til lækning við mergslímuvöðva?

Hvaða nýlegar og áframhaldandi klínískar rannsóknir eru að gerast vegna mergbjúgs.

Þetta er mjög virkur tími til rannsókna á mergslímhúð. Fyrir nokkrum árum tilkynntu JAKARTA og JAKARTA2 rannsóknir miltisrýrnun og bata einkenna með sértæka JAK2 hemlinum fedratinib.

Nýlega sýndi PERSIST rannsóknin verkun multikinase hemils pacritinibs. III. Stigs rannsóknin á þessu spennandi lyfi er virkur ráðning. SIMPLIFY rannsóknin sýndi hvetjandi niðurstöður fyrir JAK1 / JAK2 hemilinn momelotinib.

Tugir yfirstandandi klínískra rannsókna eru að skoða ný miðuð lyf, annað hvort ein og sér eða í samsettri meðferð með lyfjum sem þegar hafa verið samþykkt við mergbólgu. Við munum vonandi hafa fleiri verkfæri í verkfærakistunni okkar til að meðhöndla þennan sjúkdóm þegar áframhaldandi rannsóknum er lokið.

Hafa verið nýleg tímamót á rannsóknum til að meðhöndla eða meðhöndla mergfíbrósa?

Alveg. Læknar hafa vitað um mikilvægi JAK2 hömlunar við að meðhöndla mergfírosa allt frá því að Jakafi (ruxolitinib) var samþykkt til meðferðar við mýgrenagigt árið 2011.

JAK2 hemill Inrebic (fedratinib) var samþykktur á síðasta ári vegna millistigs-2 eða áhættusamrar beinþéttni. Við getum nú notað það annað hvort fyrirfram eða eftir framvindu Jakafis.

Pacritinib er annað mjög spennandi lyf. Vegna þess að það bælir ekki beinmerg, getum við notað það hjá sjúklingum með mjög lága blóðflagnafjölda. Þetta er algeng uppgötvun hjá sjúklingum með mergbælingu sem getur takmarkað meðferðarúrræði.

Hvar og hvernig getur einhver fundið klínískar rannsóknir á myelofibrosis til að taka þátt í?

Auðveldasta og besta leiðin til að taka þátt í rannsókn er að spyrja lækninn. Þeir geta skimað fjöldann allan af rannsóknum til að sjá hvaða hentugast væri fyrir þína tegund og sjúkdómsstig. Ef rannsóknin er ekki tiltæk á skrifstofu læknisins geta þeir samhæft tilvísun í miðstöð sem býður rannsóknina.

Clinicaltrials.gov er gagnagrunnur á vegum National Institute of Health sem skráir allar tiltækar klínískar rannsóknir. Það er opið öllum að skoða og auðvelt er að leita. Hins vegar getur það verið ruglingslegt fyrir fólk án læknisfræðilegs bakgrunns.

Ráðgjafahópar sjúklinga eru einnig frábært úrræði fyrir fjölda efnisþátta, þ.mt klínískar rannsóknir. Skoðaðu MPN Education Foundation eða MPN Advocacy & Education International.

Hversu árangursríkar hafa núverandi meðferðir verið til meðferðar á beinfrumuvökva?

Myelofibrosis stjórnun hefur náð langt á síðustu 10 árum. Erfðagreiningar hafa hjálpað til við að fínstilla áhættumarkakerfi okkar. Það hjálpar læknum að ákvarða hver muni hafa mest gagn af beinmergsígræðslu.

Listinn yfir árangursrík myelofibrosis lyf fer vaxandi. Þessi lyf hjálpa sjúklingum að lifa lengur með færri einkenni og betri lífsgæði.

Við eigum enn langt í land. Vonandi munu núverandi og framtíðarrannsóknir færa okkur enn fleiri meðferðarmeðferðir og betri meðferðarsamsetningar til að bæta enn frekar niðurstöður fyrir fólk með mergklofaveiki.

Er einhver hætta á að skrá sig í klíníska rannsókn?

Sérhver læknismeðferð hefur áhættu og ávinning. Klínískar rannsóknir eru engin undantekning.

Klínískar rannsóknir eru mjög mikilvægar. Þetta eru eina leiðin sem læknar geta uppgötvað nýjar og bættar krabbameinsmeðferðir. Sjúklingar í rannsóknum fá bestu umsjón með umönnun.

Áhætta er mismunandi fyrir hverja einstaka rannsókn. Þær gætu falið í sér sérstakar aukaverkanir af lyfinu sem rannsakað var, skortur á ávinningi af meðferðinni og úthlutun til lyfleysu.

Þú verður að skrifa undir upplýst samþykki til að skrá þig í klíníska rannsókn. Þetta er langt ferli hjá rannsóknarhópnum. Heilbrigðisteymi þitt mun fara rækilega yfir og útskýra fyrir þér alla áhættu og ávinning.

Hverjar eru bestu leiðirnar til að koma í veg fyrir framþróun mergfrumnafla?

Enn er óljóst hvernig við getum haft áhrif á framvindu sjúkdóma. Langtíma eftirfylgni með samanlagðum gögnum úr COMFORT rannsóknum bendir til þess að meðferð með Jakafi geti tvöfaldað heildarlifun samanborið við bestu fáanlegu meðferðina á þeim tíma.

Þessi niðurstaða er nokkuð umdeild. Ekki er ljóst hvort björgunarafkoma er af seinkun á framvindu eða öðrum ávinningi, svo sem betri næringu eftir að milta rýrnar.

Er til lækning við mergslímuvöðva?

Besta tækifærið til langtímastjórnunar er beinmergsígræðsla, einnig þekkt sem stofnfrumuígræðsla. Það virðist lækna suma sjúklinga. Það er erfitt að segja fyrir um með vissu.

Ígræðsla er áhættusamur valkostur með mikla umbun. Það er eingöngu viðeigandi fyrir ákveðna sjúklinga sem geta staðist þrengingar í ferlinu. Læknirinn þinn getur ráðlagt hvort beinmergsígræðsla er viðeigandi valkostur fyrir þig og samhæft tilvísun til reynds ígræðsluteymis til samráðs.

Ivy Altomare, læknir, er dósent í læknisfræði við Duke háskólann og aðstoðarlæknir forstöðumanns Duke Cancer Network. Hún er margverðlaunaður kennari með klíníska áherslu á að auka vitund um og aðgengi að krabbameinslækningum og klínískum rannsóknum á blóðmeinafræði í sveitum samfélagsins.