4 spurningar sem þarf að spyrja um hryðjuverkameðferð og meðferðir

Efni.

• 1. Hvers konar „lífsgæði“ meðferðir eru í boði?
• 2. Hvað getur lyfseðilsskyld meðferð gert fyrir mig?
• 3. Ég hef heyrt um nokkrar spennandi nýjar meðferðir við SMA. Hverjar eru þær og eru þær tiltækar mér?
• 4. Er ég góður frambjóðandi í klínískum rannsóknum?
• Takeaway

Þó að nú sé engin lækning við rýrnun vöðva í hrygg (SMA), eru meðferðir og meðferðir í boði. Það þýðir að það eru margar leiðir til að einbeita sér að því að ná sem bestum lífsgæðum. Fólk með SMA treystir á meðferðar- og meðferðarúrræði til að lifa eins þægilega og afkastamikill og mögulegt er.

En með svo mörg afbrigði af einkennum og alvarleika, hvernig veistu hvað er best fyrir þig eða ástvin þinn? Hér að neðan eru fjórar spurningar til að spyrja heilsugæsluna, til að hjálpa þér að ákvarða réttu valkostina fyrir aðstæður þínar.

1. Hvers konar „lífsgæði“ meðferðir eru í boði?

Það er mikilvægt að geta gert hluti sem þú hefur gaman af og kannað áhugamál sem passa við líkamlega getu þína. Alvarlegur vöðvaslappleiki og rýrnun af völdum SMA hafa ekki bara áhrif á líkamlegan styrk. Þeir geta einnig haft alvarleg áhrif á hæfileikann til að anda, kyngja og stundum tala.

Að vera eins virkur og mögulegt er er afar mikilvægt til að hægja á framvindu SMA og viðhalda háum lífsgæðum. Sjúkraþjálfun getur hjálpað til við líkamsstöðu, komið í veg fyrir hreyfingarleysi í liðum og hjálpað til við að viðhalda styrk. Teygjuæfingar geta hjálpað til við að draga úr krampi og bæta hreyfingu og blóðrás. Ef hiti er beitt getur það dregið úr vöðvaverkjum og stífni tímabundið.

Þegar lengra líður á SMA er hægt að fá meðferð við tal-, tyggis- og kyngingarvandamálum. Hjálpartæki geta hjálpað einstaklingi sem hefur SMA að ganga, tala og borða, sem getur gert þeim kleift að viðhalda sjálfstæði sínu.

2. Hvað getur lyfseðilsskyld meðferð gert fyrir mig?

Hægt er að meðhöndla vöðvaverk og krampa, minnkað hreyfiflöt og vandamál í kringum tyggingu, kyngingu og slefa með lyfseðilsskyldum lyfjum.

Rannsóknarstofa um taugasjúkdóma og heilablóðfall leggur til að þú spyrði heilbrigðisþjónustuna um vöðvaslakandi lyf eins og baclofen (Gablofen), tizanidin (Zanaflex) og bensódíazepínin. Bótúlínatoxíni er stundum sprautað beint í munnvatnskirtlana fyrir kjálka krampa eða slefa. Einnig er hægt að meðhöndla óhóflegt munnvatn með amitriptyline (Elavil), glycopyrrolate (Robinul) og atropine (Atropen).

Þunglyndi og kvíði eru tvö óbein áhrif sem eru algeng hjá SMA. Það getur verið góð leið til að taka á þessum málum að ræða við ráðgjafa eða meðferðaraðila. Í sumum tilvikum er viðeigandi lyfseðilsskylt lyf valkostur.

3. Ég hef heyrt um nokkrar spennandi nýjar meðferðir við SMA. Hverjar eru þær og eru þær tiltækar mér?

Nusinersen (selt undir vörumerkinu Spinraza) var fyrsta SMA meðferðin sem FDA samþykkti. Það er ekki lækning fyrir SMA, en það getur dregið úr ástandinu. Í grein sem birt var í The New England Journal of Medicine er greint frá því að um 40 prósent þeirra sem tóku lyfið hafi fundið fyrir því að versnun sjúkdómsins hægði á sér. Margir þátttakendur greindu einnig frá bættum vöðvastyrk með lyfinu.

Onasemnogene abeparvovec (selt undir vörumerkinu Zolgensma) var FDA-samþykkt árið 2019. Það er genameðferð fyrir börn yngri en 2 ára. Það kemur fram við algengustu tegundir SMA. Þátttakendur í klínískum rannsóknum sáu um betri vöðvahreyfingu og virkni og gátu náð tímamótum eins og skrið og setu.

Spinraza og Zolgensma eru meðal dýrustu lyfja sögunnar. Hins vegar getur þú haft samband við tryggingafyrirtækið þitt til að sjá hvort þau ná yfir þessi lyf. Þú gætir líka verið fær um að fá fjárhagsaðstoð í gegnum sjúklingahjálparáætlanir framleiðenda.

Upphafsmeðferðir Spinraza eru verðlagðar á $ 750.000. Síðari meðferðir geta aukið allt að hundruðum þúsunda dollara meira. Einnota skammtur af Zolgensma kostar 2.125.000 dali.

Heilbrigðisstarfsmaður þinn ætti að hjálpa þér að skilja alla mögulega ávinning og áhættu sem fylgja þessum lyfjum áður en þú samþykkir meðferð.

4. Er ég góður frambjóðandi í klínískum rannsóknum?

Margir sem búa við SMA hafa áhuga á klínískum rannsóknum og vonast til að bæta ástand þeirra eða jafnvel lækna. En klínískar rannsóknir eru oft flóknar og geta verið minna gagnlegar en menn vonast til. Þó að lokamarkmiðið sé alltaf árangursrík meðferð sem er fáanleg á almennum markaði, er það ekki niðurstaðan hjá flestum lyfjum sem prófa.

Reyndar fá flest prófunarlyf aldrei samþykki FDA. Árið 2016 leiddi óháður og staðfestur rannsókn í ljós óvart þróun: FDA samþykki á lyfjum til rannsókna hefur lækkað verulega síðan 2004 í um 10 prósent. Með öðrum orðum, fyrir hvert 100 lyf sem sækja um samþykki, gera aðeins 10 það í gegnum ferlið. Það felur í sér lyf sem gætu meðhöndlað SMA. Samkvæmt sjálfseignarstofnuninni Cure SMA, eru helstu ástæður fyrir bilun öryggismál, skortur á skilvirkni og framleiðsluatriði.

Prófþátttaka er persónuleg ákvörðun og þú ættir að vega og meta valkosti þína vandlega gegn áhættunni. Heilbrigðisþjónustan getur hjálpað þér að finna allar rannsóknir sem þú uppfyllir skilyrði en það er mikilvægt að stjórna væntingum þínum. Rannsóknir hafa þó nokkra uppsveiflu, en það er hugsanlega óþekkt heilsufarsáhætta. Flestir sjá ekki marktækan árangur.

Þú getur fundið heildar skrá yfir virkar bandarískar rannsóknir á ClinicalTrials.gov.

Takeaway

Margir háskólar, sjúkrahús, líftæknifræðingar og lyfjafyrirtæki í atvinnuskyni eru virkir í leit að betri leiðum til að meðhöndla SMA. Þangað til getur skilningur á valkostum þínum og tekið upplýstar ákvarðanir um meðferð þína verið öflugar leiðir til að hjálpa þér að stjórna einkennum þínum og lifa þínu besta lífi.