Meðferðarúrræði við myelofibrosis

Efni.

• Er til lækning við mergslímuvöðva?
• Að meðhöndla myelofibrosis með lyfjum
• Blóðgjafir
• Ígræðsla stofnfrumna
• Skurðaðgerð
• Aukaverkanir við meðhöndlun
• Andrógenmeðferðir
• Barksterar
• Ónæmisfræðingar
• JAK2 hemlar
• Lyfjameðferð
• Miltasótt
• Ígræðsla stofnfrumna
• Klínískar rannsóknir
• Náttúruleg úrræði
• Rannsóknir
• Horfur
• Takeaway

Myelofibrosis (MF) er sjaldgæf tegund krabbameins þar sem uppsöfnun örvefs hindrar beinmerg frá því að búa til nóg af heilbrigðum rauðum blóðkornum. Þetta getur valdið einkennum eins og mikilli þreytu og mar.

MF getur einnig valdið lágum fjölda blóðflagna í blóði þínu, sem getur leitt til blæðingasjúkdóma. Margir með MF eru með stækkaða milta.

Hefðbundnar meðferðir miða að því að takast á við einkenni MF og draga úr stærð milta. Viðbótarmeðferð getur auðveldað sum einkenni þín og bætt lífsgæði þín.

Hér er nánari skoðun á fyrirliggjandi meðferðum fyrir MF.

Er til lækning við mergslímuvöðva?

Eins og er eru engin lyf sem lækna myelofibrosis. Ósamgena blóðmyndandi stofnfrumuígræðsla er eina meðferðin sem getur læknað MF eða lengt verulega lifun fólks með MF.

Í stofnfrumuígræðslum er skipt um óeðlilegar stofnfrumur í beinmerg með innrennsli stofnfrumna frá heilbrigðum gjafa.

Aðferðin hefur verulega og hugsanlega lífshættulega áhættu. Venjulega er mælt með því aðeins fyrir yngra fólk án annarra fyrirliggjandi heilsufarsskilyrða.

Að meðhöndla myelofibrosis með lyfjum

Læknirinn þinn gæti mælt með einu eða fleiri lyfjum til að meðhöndla einkenni eða fylgikvilla MF. Þetta felur í sér blóðleysi, stækkun milta, nætursvita, kláða og beinverkja.

Lyf til að meðhöndla MF eru:

• barkstera, svo sem prednisón
• rauðkornavakandi örvandi lyf
• andrógenmeðferðir, svo sem danazol
• ónæmiseyðandi lyf, þar á meðal talídómíð (talómíð), lenalídómíð (Revlimid) og pómalídómíð (brjóstmynd)
• lyfjameðferð, þ.mt hýdroxýúrealyfi
• JAK2 hemlar, svo sem ruxolitinib (Jakafi) og fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib er fyrsta lyfið sem Matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hefur samþykkt til meðferðar á millistigum og áhættusömum MF. Ruxolitinib er markviss meðferð og JAK2 hemill. Stökkbreytingar í JAK2 geninu hafa verið tengdar þróun MF.

Fedratinib (Inrebic) var samþykkt af FDA árið 2019 til að meðhöndla fullorðna með millistig-2 og áhættusöm aðal- eða framhaldsskólapróf. Fedratinib er mjög sértækur JAK2 kínasa hemill. Það er fyrir fólk sem svarar ekki meðferð með ruxolitinib.

Blóðgjafir

Þú gætir þurft blóðgjöf ef þú ert blóðleysi vegna MF. Reglulegar blóðgjafir geta aukið fjölda rauðra blóðkorna og dregið úr einkennum eins og þreytu og auðvelt mar.

Ígræðsla stofnfrumna

MF myndast þegar stofnfrumur sem framleiða blóðfrumur eru skemmdar. Það byrjar að framleiða óþroskaðar blóðkorn sem byggja upp og valda ör. Þetta hindrar beinmerg frá því að framleiða heilbrigðar blóðkorn.

Stofnfrumuígræðsla, einnig þekkt sem beinmergsígræðsla, er hugsanlega læknandi meðferð sem tekur á þessu vandamáli. Læknirinn þinn verður að meta einstaka áhættu þína til að ákvarða hvort þú sért góður frambjóðandi fyrir aðgerðina.

Fyrir stofnfrumuígræðslu muntu fá lyfjameðferð eða geislun. Þetta losnar við krabbameinsfrumur sem eftir eru og eykur líkurnar á því að ónæmiskerfið þitt muni taka við gjafafrumum.

Heilbrigðisstarfsmaður þinn flytur síðan beinmergsfrumur frá gjafa. Heilbrigðar stofnfrumur gjafa koma í stað skemmda stofnfrumna í beinmergnum þínum og framleiða heilbrigðar blóðkorn.

Ígræðslu stofnfrumna er veruleg og hugsanlega lífshættuleg. Læknar mæla venjulega aðeins með aðgerðinni fyrir fólk með milligöngu- og áhættusöm MF sem eru yngri en 70 ára og hafa engin önnur fyrirliggjandi heilsufar.

Ný tegund af óeðlilegri ósamgena stofnfrumuígræðslu með minni styrkleiki (ekki minnkað) þarfnast lægri skammta af lyfjameðferð og geislun. Það getur verið betra fyrir eldri einstaklinga.

Skurðaðgerð

Blóðfrumur eru venjulega framleiddar með beinmerg. Stundum framleiða lifur og milta blóðfrumur hjá þeim sem eru með MF. Þetta getur valdið því að lifur og milta verða stærri en venjulega.

Stækkuð milta getur verið sársaukafull. Lyfjameðferð hjálpar til við að draga úr stærð milta. Ef lyf eru ekki nóg getur læknirinn mælt með skurðaðgerð til að fjarlægja milta. Þessi aðgerð er kölluð miltómógradía.

Aukaverkanir við meðhöndlun

Allar MF meðferðir geta valdið aukaverkunum. Læknirinn mun vega vandlega áhættu og ávinning af hugsanlegum meðferðum áður en hann mælir með nálgun.

Það er mikilvægt að ræða við lækninn þinn um allar aukaverkanir sem fylgja meðferðinni. Læknirinn þinn gæti viljað breyta skömmtum þínum eða skipta yfir í nýtt lyf.

Aukaverkanirnar sem þú gætir fengið fer eftir MF meðferðinni.

Andrógenmeðferðir

Androgentherapies geta valdið lifrarskemmdum, hárvöxtur í andliti hjá konum og vöxt krabbameins í blöðruhálskirtli hjá körlum.

Barksterar

Aukaverkanir barkstera fara eftir lyfjum og skömmtum. Þeir geta falið í sér háan blóðþrýsting, vökvasöfnun, þyngdaraukningu og vandamál í skapi og minni.

Langtímahætta á barksterum er beinþynning, beinbrot, hár blóðsykur og aukin hætta á sýkingum.

Ónæmisfræðingar

Þessi lyf geta aukið fjölda hvítra blóðkorna og blóðflagna. Þetta getur leitt til einkenna eins og hægðatregða og prickly tilfinning í höndum og fótum. Þeir geta einnig valdið alvarlegum fæðingargöllum á meðgöngu.

Læknirinn mun fylgjast vandlega með fjölda blóðfrumna og getur ávísað þessum lyfjum ásamt lágskammta stera til að lágmarka áhættu.

JAK2 hemlar

Algengar aukaverkanir JAK2 hemla eru ma lækkun á blóðflögum og blóðleysi. Þeir geta einnig valdið niðurgangi, höfuðverk, sundli, ógleði, uppköstum, höfuðverk og mar.

Í mjög sjaldgæfum tilvikum getur Fedratinib valdið alvarlegum og hugsanlega banvænum heilaskaða, þekktur sem heilakvilla.

Lyfjameðferð

Lyfjameðferð miðar hratt á frumur, sem innihalda hárfrumur, naglafrumur og frumur í meltingarfærum og æxlunarfærum. Algengar aukaverkanir lyfjameðferðar eru ma:

• þreyta
• hármissir
• breytingar á húð og nagli
• ógleði, uppköst og lystarleysi
• hægðatregða
• niðurgangur
• þyngdarbreytingar
• skapbreytingar
• frjósemisvandamál

Miltasótt

Brotthvarf milta eykur hættu á sýkingum og fylgikvillum í blæðingum, þar með talið blóðtappa. Blóðtappar geta leitt til banvæns heilablóðfalls eða lungnasegarek.

Ígræðsla stofnfrumna

Beinmergsígræðsla getur valdið lífshættulegri aukaverkun sem kallast GVHD, þegar ónæmisfrumur gjafa ráðast á heilbrigðar frumur þínar.

Læknar reyna að koma í veg fyrir að þetta gerist með fyrirbyggjandi meðferðum þar með talið að fjarlægja T frumur úr gjafaígræðslunni og nota lyf til að bæla T frumurnar í ígræðslunni.

GVHD getur haft áhrif á húð, meltingarveg eða lifur fyrstu 100 dagana eftir ígræðslu. Þú gætir fundið fyrir einkennum, þ.mt útbrot í húð og blöðrumyndun, ógleði, uppköst, magakrampar, lystarleysi, niðurgangur og gula.

Langvinnur GVHD getur falið í sér eitt eða fleiri líffæri og er leiðandi dánarorsök eftir stofnfrumuígræðslu. Einkenni geta haft áhrif á munn, húð, neglur, hár, meltingarveg, lungu, lifur, vöðva, liði eða kynfæri.

Læknirinn þinn gæti mælt með því að taka barkstera eins og prednisón eða staðbundið stera krem. Þeir geta einnig ávísað ruxolitinib vegna bráða einkenna.

Klínískar rannsóknir

Klínískar rannsóknir halda áfram að leita að nýjum MF meðferðum. Vísindamenn eru að prófa nýja JAK2 hemla og kanna hvort að sameina ruxolitinib og önnur lyf gæti bætt árangur hjá fólki með MF.

Ein slík tegund lyfja er histón deacetylase (HDAC) hemlar. Þeir gegna hlutverki í genatjáningu og gætu meðhöndlað MF einkenni þegar þau voru paruð saman við ruxolitinib.

Aðrar rannsóknir eru að prófa sveppalyf til að sjá hvort þessi lyf koma í veg fyrir eða snúa við vefjagigt í mergfrumuvöðva. Telómerasahemillinn imetelstatis sem verið er að rannsaka til að bæta beinmergsvef og virkni og fjölda blóðfrumna hjá fólki með MF.

Ef þú svarar ekki vel meðferð, getur þú fengið aðgang að nýrri meðferðum ef þú gengur í klíníska rannsókn. Tugir klínískra rannsókna eru að ráða eða meta virka mergfrymismeðferð.

Náttúruleg úrræði

Myelofibrosis er langvinnur sjúkdómur sem krefst læknisaðgerða. Engar smáskammtalækningar eða náttúrulegar lækningar eru sannaðar meðhöndlun mergslímuvægis. Spyrðu lækninn þinn alltaf áður en þú tekur jurtir eða fæðubótarefni.

Ákveðin næringarefni sem styðja framleiðslu rauðra blóðkorna geta dregið úr áhættu og einkennum blóðleysis. Þeir munu ekki meðhöndla undirliggjandi sjúkdóm. Spyrðu lækninn þinn hvort þú ættir að taka eitthvað af eftirtöldum fæðubótarefnum:

• járn
• fólínsýru
• vítamín B-12

Að borða jafnvægi mataræðis og fá reglulega hreyfingu getur hjálpað til við að draga úr streitu og halda líkamsstarfsemi þinni á ákjósanlegra stigi.

Rannsakendur á næringarrannsóknum vonast til þess að mataræði í Miðjarðarhafi geti lækkað bólgu í líkamanum til að draga úr hættu á blóðtappa, óeðlilegri blóðkornatalningu og miltabreytingum hjá fólki með mergbólgu. Miðjarðarhafs mataræðið er ríkt af ferskum, bólgueyðandi matvælum, þ.mt ólífuolíu, hnetum, belgjurtum, grænmeti, ávöxtum, fiski og fullkornafurðum.

Ein rannsóknarstofa stóð fyrir hefðbundinni kínversku jurtalækningunni sem kallast danshen eða rauður Sage (Salvia miltiorrhiza bunge) geta fræðilega haft áhrif á merkjaslóð fyrir mergfrumnafæð. Jurtin hefur ekki verið rannsökuð hjá mönnum og hún hefur ekki verið metin af FDA vegna öryggis og verkunar. Talaðu alltaf við lækninn þinn áður en þú reynir viðbót.

Rannsóknir

Tvö lyf hafa þegar gert það í gegnum klínískar prófanir á frumstigi og eru nú í III. Stigs klínískum rannsóknum. Pacritinib er kínasa hemill til inntöku með sértækni fyrir JAK2 og IRAK1. Momelotinib er JAK1, JAK2 og ACVR1 hemill sem verður borinn saman við ruxolitinib í III. Stigs rannsókn.

Interferon-alfa hefur þegar verið notað til að meðhöndla fólk með MF. Sýnt hefur verið fram á að það dregur úr framleiðslu blóðfrumna með beinmergnum. Meiri rannsóknir eru nauðsynlegar til að ákvarða öryggi og verkun til langs tíma.

Imetelstat er telómerasa hemill í II. Stigs prófun fyrir millistig 2 eða MF áhættu einstaklinga sem JAK hemlar virkuðu ekki fyrir. Lyfið hefur sýnt vænlegar niðurstöður, þó stærri klínískar rannsóknir séu nauðsynlegar.

Horfur

Það getur verið erfitt að spá um horfur og lifa af vöðvaþéttni. Margir hafa MF í mörg ár án þess að upplifa nein einkenni.

Lifun er mismunandi eftir tegund MF, hvort sem það er lítil áhætta, millihætta eða mikil áhætta.

Ein rannsókn kom í ljós að fólk með lága áhættu MF var jafn líklegt til að lifa í 5 árin eftir greiningu og almenningur, en eftir það minnkaði lifun. Í ljós kom að fólk með MF í mikilli áhættu lifði í allt að sjö ár eftir greiningu.

Eini meðferðarúrræðið sem hugsanlega getur læknað MF er stofnfrumuígræðsla. Sumar rannsóknir benda til þess að nýlega samþykkt lyf þar með talið ruxolitinib geti lengt lifun um nokkur ár. Margar klínískar rannsóknir halda áfram að rannsaka hugsanlega MF meðferðir.

Takeaway

Fjöldi MF meðferða er árangursríkur til að takast á við einkenni og bæta lífsgæði þín.

Lyf, þ.mt ónæmisbælandi lyf, JAK2 hemlar, barksterar og andrógenmeðferð hjálpa til við að stjórna einkennum. Þú gætir líka þurft krabbameinslyfjameðferð, blóðgjafir eða miltaómæð.

Talaðu við lækninn þinn um einkenni þín og láttu þau alltaf vita ef þú ert að íhuga að taka ný lyf eða viðbót.