PCSK9 hemlar: Það sem þú þarft að vita

Efni.

• PCSK9: Það sem þú þarft að vita
• PCSK9 genið
• Tegundir PCSK9 lyfja og hvernig þær vinna
• Aukaverkanir og áhætta
• PCSK9 Lyf og statín: Hvernig þau bera saman
• Hvernig hefur þetta áhrif á meðferð á háu kólesteróli?

PCSK9: Það sem þú þarft að vita

Þú hefur kannski heyrt um PCSK9 hemla og hvernig þessi tegund lyfja gæti verið næsta frábæra bylting í meðferð á háu kólesteróli. Til að skilja hvernig þessi nýja lyfjaflokkur virkar þarftu fyrst að skilja PCSK9 genið.

Lestu áfram til að fræðast um þetta gen, hvernig það hefur áhrif á kólesterólmagn í blóði og hvernig vísindamenn nota þessar upplýsingar til að búa til nýjar meðferðir við alltof algengum vandamálum.

PCSK9 genið

Við höfum öll gen sem kallast próprótein convertase subtilisin / kexin tegund 9 (PCSK9). Þetta gen hefur bein áhrif á fjölda lágþéttni lípóprótein (LDL) viðtaka í líkamanum. LDL viðtakar hjálpa til við að stjórna magni LDL kólesteróls sem fer í blóðrásina. Flestir LDL viðtakar finnast á yfirborði lifrarinnar.

Ákveðnar stökkbreytingar á PCSK9 geninu geta lækkað fjölda LDL viðtaka. Þetta getur valdið arfgengu formi hátt kólesteróls, þekkt sem kólesterólhækkun. Hátt LDL kólesteról getur leitt til hjarta- og æðasjúkdóma, hjartaáfalls eða heilablóðfalls.

Aðrar stökkbreytingar á PCSK9 geninu geta í raun lækkað LDL kólesteról með því að fjölga LDL viðtökum. Fólk með lægra LDL kólesterólmagn er í minni hættu á að fá hjartasjúkdóm og heilablóðfall.

Tegundir PCSK9 lyfja og hvernig þær vinna

PCSK9 lyf bæla PCSK9 ensímið sem tjáð er af geninu. Þess vegna eru þeir kallaðir PCSK9 hemlar.

Í ágúst 2015 samþykkti Matvælastofnun (FDA) evolocumab (Repatha), PCSK9 hemill frá Amgen. Í klínískum rannsóknum minnkaði fólk sem tók evolocumab í eitt ár LDL kólesteról um 60 prósent miðað við samanburðarhópinn. Einu ári síðar höfðu rúmlega 2 prósent þeirra sem voru í venjulegum meðferðarhópi haft meiriháttar hjartatengdan atburð miðað við tæplega 1 prósent þeirra sem tóku evolocumab.

Í júlí 2015 samþykkti FDA alirocumab (Praluent). Nýleg klínísk rannsókn tók svipaðan árangur í að lækka LDL kólesteról. Aðeins 1,7 prósent sjúklinga upplifðu einhvers konar hjartatengda atburði í 78 vikna rannsókninni.

Aukaverkanir og áhætta

Öll lyf geta haft aukaverkanir. Tilkynnt var um aukaverkanir hjá 69 prósentum sem tóku evolocumab í klínískum rannsóknum. Bólga eða útbrot á stungustað voru nokkrar aukaverkanir sem greint var frá. Minna en 1 prósent greindu frá andlegu rugli, erfiðleikum með að einbeita sér eða önnur vandamál á taugavitnum.

Í alirocumab rannsóknum var greint frá aukaverkunum hjá 81 prósent þátttakenda sem tóku lyfið. Meðal þeirra voru viðbrögð á stungustað, vöðvaverkir og augnatengd atvik. Nokkuð meira en 1 prósent þátttakenda greindu frá aukaverkunum á taugakerfið. Meðal þeirra voru minnisskerðing og rugl.

Langtíma aukaverkanir og áhættur eru ekki ennþá þekktar.

PCSK9 Lyf og statín: Hvernig þau bera saman

Sýnt hefur verið fram á að bæði PCSK9 hemlar og statín hafa áhrif á lækkun LDL kólesteróls.

Statín vinna með því að hindra HMG-CoA redúktasa. Þetta er ensím sem lifrin notar til að búa til kólesteról. Statín hjálpar einnig líkama þínum að endursogast uppbyggð kólesterólfelling frá slagæðum þínum. Flestir geta tekið statín án erfiðleika, en sumir þola ekki aukaverkanir eins og meltingarvandamál og vöðvaverkir. Statín hefur verið til í langan tíma, svo læknirinn þinn getur gefið þér upplýsingar um hvernig þeir vinna til langs tíma. Þeir eru fáanlegir í vörumerki og samheitalyfjatöflum og eru orðin nokkuð hagkvæm.

PCSK9 hemlar geta veitt annan meðferðarúrræði fyrir fólk sem er með mikið LDL kólesteról, er í mikilli hættu á hjarta- og æðasjúkdómum og þolir ekki statín. Þessi nýrri lyf þurfa inndælingu á tveggja til fjögurra vikna fresti. Við höfum ekki enn nægar upplýsingar til að vita hvernig PCSK9 hemlar munu draga úr hjarta- og æðasjúkdómum með tímanum.

Hvernig hefur þetta áhrif á meðferð á háu kólesteróli?

Samkvæmt bandarískum miðstöðvum fyrir sjúkdómseftirlit og forvarnir hafa 73,5 milljónir fullorðinna í Bandaríkjunum hátt LDL-kólesteról. Statín eru nú fyrstu línumeðferðina fyrir þá sem geta ekki stjórnað kólesterólinu með mataræði og hreyfingu.

PCSK9 hemlar geta orðið raunhæfur valmeðferð fyrir fólk sem getur ekki tekið statín.