Erfðameðferð: hvað það er, hvernig það er gert og hvað er hægt að meðhöndla

Efni.

• Hvernig það er gert
• CRISPR tækni
• T-klefi tækni
• Sjúkdómar sem genameðferð getur meðhöndlað
• Erfðameðferð gegn krabbameini

Erfðameðferð, einnig þekkt sem genameðferð eða genabreyting, er nýstárleg meðferð sem samanstendur af tækni sem getur komið að gagni við meðferð og forvarnir flókinna sjúkdóma, svo sem erfðasjúkdóma og krabbameins, með því að breyta sérstökum genum.

Erfðir geta verið skilgreindar sem grundvallareining arfleifðar og samanstanda af sérstakri röð kjarnsýra, það er DNA og RNA, og bera upplýsingar sem tengjast einkennum og heilsu viðkomandi. Þannig samanstendur þessi tegund meðferðar af því að valda breytingum á DNA frumna sem sjúkdómurinn hefur áhrif á og virkja varnir líkamans til að þekkja skemmda vefinn og stuðla að brotthvarfi hans.

Sjúkdómarnir sem hægt er að meðhöndla á þennan hátt eru þeir sem fela í sér einhverja breytingu á DNA, svo sem krabbamein, sjálfsnæmissjúkdómar, sykursýki, blöðrubólga, meðal annarra hrörnunarsjúkdóma eða erfðasjúkdóma, en í mörgum tilfellum eru þeir ennþá í þroska próf.

Hvernig það er gert

Erfðameðferð samanstendur af því að nota gen í stað lyfja til að meðhöndla sjúkdóma. Það er gert með því að breyta erfðaefni vefsins sem er í hættu vegna sjúkdómsins af öðru sem er eðlilegt. Eins og er hefur genameðferð verið framkvæmd með tveimur sameindatækni, CRISPR tækni og T-frumu tækni:

CRISPR tækni

CRISPR tæknin samanstendur af því að breyta sérstökum svæðum DNA sem gætu tengst sjúkdómum. Þannig gerir þessi tækni kleift að breyta genum á ákveðnum stöðum, á nákvæman, fljótlegan og ódýrari hátt. Almennt er hægt að framkvæma tæknina í nokkrum skrefum:

• Sértæk gen, sem einnig er hægt að kalla markgen eða röð, eru auðkennd;
• Eftir auðkenningu búa vísindamenn til „leiðarvísir RNA“ röð sem bætir við marksvæðið;
• Þessu RNA er komið fyrir í frumunni ásamt Cas 9 próteini, sem virkar með því að skera DNA-röðina;
• Síðan er nýrri DNA röð sett í fyrri röð.

Flestar erfðabreytingar fela í sér gen sem eru í líkamsfrumum, það er að segja frumur sem innihalda erfðaefni sem ekki berst frá kynslóð til kynslóðar og takmarka breytinguna við þá einstaklinga. Hins vegar hafa komið fram rannsóknir og tilraunir þar sem CRISPR tæknin er framkvæmd á kímfrumum, það er á egginu eða sæðisfrumunum, sem hefur vakið röð spurninga um beitingu tækninnar og öryggi hennar í þróun viðkomandi. .

Langtíma afleiðingar tækninnar og erfðabreytingar eru ekki enn þekktar. Vísindamenn telja að meðhöndlun erfðaefni manna geti gert einstaklinginn næmari fyrir sjálfsprottnum stökkbreytingum sem geti leitt til ofvirkjunar ónæmiskerfisins eða tilkomu alvarlegri sjúkdóma.

Auk umræðunnar um klippingu gena til að snúast um möguleika á skyndilegum stökkbreytingum og smitbreytingum fyrir komandi kynslóðir hefur siðfræðileg spurning um aðferðina einnig verið mikið til umræðu, þar sem einnig er hægt að nota þessa tækni til að breyta barnsins einkenni, svo sem augnlitur, hæð, hárlitur o.s.frv.

T-klefi tækni

Tækifruma tækni er þegar notuð í Bandaríkjunum, Evrópu, Kína og Japan og nýlega hefur verið notuð í Brasilíu til að meðhöndla eitilæxli. Þessi tækni samanstendur af því að breyta ónæmiskerfinu þannig að æxlisfrumur eru auðþekktar og fjarlægðar úr líkamanum.

Til að gera þetta eru varnar T-frumur viðkomandi fjarlægðar og erfðaefni þeirra er meðhöndlað með því að bæta CAR geninu við frumurnar, sem er þekktur sem kíminn mótefnavaka viðtaka. Eftir að geninu hefur verið bætt við er fjöldi frumna aukinn og frá því augnabliki sem fullnægjandi fjöldi frumna er staðfestur og nærvera aðlagaðra mannvirkja fyrir æxlisgreiningu er örvun á versnun ónæmiskerfis viðkomandi og síðan inndælingu varnarfrumna breytt með CAR geninu.

Þannig er virkjun ónæmiskerfisins sem byrjar að þekkja æxlisfrumur auðveldara og er fær um að útrýma þessum frumum á skilvirkari hátt.

Sjúkdómar sem genameðferð getur meðhöndlað

Erfðameðferð er vænleg til meðferðar á hvaða erfðasjúkdómi sem er, en aðeins fyrir suma er þegar hægt að framkvæma eða er í prófunarstiginu. Erfðabreyting hefur verið rannsökuð með það að markmiði að meðhöndla erfðasjúkdóma, svo sem slímseigjusjúkdóma, meðfæddan blinda, blóðþynningu og sigðfrumublóðleysi, en það hefur einnig verið talið sem tækni sem getur stuðlað að því að koma í veg fyrir alvarlegri og flóknari sjúkdóma. , svo sem til dæmis krabbamein, hjartasjúkdómar og HIV smit, til dæmis.

Þrátt fyrir að vera meira rannsökuð til meðferðar og forvarna gegn sjúkdómum er einnig hægt að beita erfðabreytingum á genum í plöntum, svo að þau þoli loftslagsbreytingar og þoli betur sníkjudýr og skordýraeitur og í matvælum með það að markmiði að vera næringarríkari .

Erfðameðferð gegn krabbameini

Erfðameðferð við krabbameinsmeðferð er þegar framkvæmd í sumum löndum og er sérstaklega ætlað til dæmis í sérstökum tilvikum hvítblæði, eitilæxli, sortuæxli eða sarkmein. Þessi tegund meðferðar samanstendur aðallega af því að virkja varnarfrumur líkamans til að þekkja æxlisfrumur og útrýma þeim, sem er gert með því að sprauta erfðabreyttum vefjum eða vírusum í líkama sjúklingsins.

Talið er að í framtíðinni muni genameðferð verða skilvirkari og koma í stað núverandi meðferða við krabbameini, þar sem það er enn dýrt og krefst háþróaðrar tækni, er það helst tilgreint í tilvikum sem svara ekki meðferð með krabbameinslyfjameðferð, geislameðferð og skurðaðgerðir.